专家知识库丨学术课件推荐:下一代基因治疗:AAV递送的长寿药物开发
- 2026-09-17 04:04:26
医药行业研发周期长、技术壁垒高、信息不对称性显著等特点已是业内共识。优质创新成果长期依赖线下会议和点对点对接，传播受限、效率低下，大量具备临床价值与应用前景的技术方案未能得到充分的产业关注与资本响应。
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下一代基因治疗：AAV递送的长寿药物开发
魏继业
苏州惟佑基因生物科技有限公司 董事长&首席执行官
内容摘要与简介
OVERVIEW
本报告系统梳理了以腺相关病毒（AAV）为载体、以表观遗传重编程和靶向增肌为核心的下一代抗衰老基因治疗领域的最新进展。
报告核心内容聚焦于以腺相关病毒（AAV）为载体、递送OSK（OCT4/SOX2/KLF4）三因子进行部分表观遗传重编程的策略，该路径通过修复衰老细胞的表观遗传损伤实现功能年轻化。动物实验数据显示，接受治疗的老年小鼠剩余寿命中位数延长109%，总体寿命延长7%。全球范围内，Life Biosciences的ER-100眼科基因疗法已进入I期临床，采用口服药物调控的安全开关设计；Rejuvenate Bio等企业则在健康寿命延长领域推进临床前研究。
报告同时涵盖中国本土进展，包括301医院启动的脐带间充质干细胞大规模临床研究，以及国内外多家企业在肌少症适应症上的AAV管线布局。报告从科学机理、临床转化、市场规模、监管动态及安全性挑战等多个维度，勾勒出这一新兴赛道从实验室走向产业化的清晰轮廓，同时也展示了惟佑基因在该领域的技术布局与战略愿景。
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专家介绍
魏继业博士拥有三十多年眼科工业界产品开发和视觉科学学术界研究经验，在多家跨国眼科企业领导工作，博士毕业于中国科学院上海生理所，师从中国科学院院士杨雄里教授，后赴耶鲁大学医学院从事博士后研究，后升任耶鲁大学副研究员。与德国著名药物科技公司BIOLOGLife Science Institute合作开发筛选出多种cGMP药物，治疗视网膜退行性病变。2001年进入美国爱尔康(Alcon)眼科公司，任资深科学家。2010年诺华收购爱尔康，应邀留任并赴波士顿诺华研发总部开展研究，获得2012年度的该公司科技贡献火花奖。2013年担任马里兰州英创(ntrexon)生物科技公司眼科技术带头人，设计多个利用rAAV为载体的anti-VEGF基因治疗药物，促成太阳药业(Sun Pharm)对糖尿病眼底病变基因治疗项目的投资和合作。2014-2015年在美国艾尔健(Allergan)药物科技公司担任主任科学家，负责眼科及医美的开发研究。2015-2018年，接受新加坡科技局(A*STAR)和新加坡国立眼科研究所(SERD)的邀请，担任其糖尿病眼底出血项目总负责人。完成后在国内沈阳何氏眼科任临床试验副院长及首席科学家两年。2021年5月创办苏州惟佑基因生物科技有限公司，任职董事长兼CEO。
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